MarzAA在血友病动物模型中显示出希望

玛丽莎·韦克斯勒,微软的化身

通过玛丽莎Wexler女士|

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MarzAA

临床实验的药物marzeptacog阿尔法激活(MarzAA)在血友病动物模型中显示出止血的希望。

研究人员在欧洲血友病及相关疾病协会(EAHAD)年会上发布了两张海报催化剂生物科学该公司正在开发MarzAA。

MarzAA是凝血蛋白因子VIIa的实验室版本。这种药物是通过皮下注射来实施的。它被开发为静脉(静脉内)治疗的替代方案,静脉内治疗需要专业技术,通常与疼痛和长时间出血有关。18新利体育登录

这种药物是用来治疗血友病的偶发性出血的A和B患者使用抑制剂(使替代治疗无效的中和抗体)。它最近收到了美国食品和药物管理局指定的快速通道。

在EAHAD的一张海报中,皮下Marzeptacog Alfa(激活)对A型血友病(HA)大鼠自发性出血的按需治疗有效研究人员报道了MarzAA在a型血友病大鼠模型中的治疗。

具体来说,被设计成模仿A型血友病症状并显示自发性出血的大鼠被给予MarzAA或一种载体(一种非活性治疗)。出血开始时,两组患者的出血严重程度相似。然而,24小时后,marzaa处理的大鼠表现出普遍的改善,而给予载体的大鼠一般没有改善;大多数情况下,他们的状况恶化了。

值得注意的是,只需要一剂MarzAA就可以使除两只大鼠外的所有大鼠的出血恢复正常。总的来说,MarzAA在治疗轻度、中度和重度自发性出血方面优于载体,科学家说。

在另一张海报中,"皮下Marzeptacog Alfa(激活)是有效的按需治疗犬血友病A研究人员用MarzAA治疗a型血友病狗模型的自发性出血。

根据感知反应,五只狗在一到四天内服用了两到九剂量的药物。在所有的狗中,MarzAA治疗改善了它们的状况。此外,3只狗显示改善血栓弹性描画(凝血评估)相当于那些NovoSeven这是FVIIa的设计形式

研究人员写道:“SQ[皮下]MarzAA的总体临床反应非常积极:出血得到控制,狗的总体状况得到改善,因此它们可以回到种群。”

基于这些综合数据,他们得出结论,这种治疗在两种动物模型中都是有效的,这为进一步的临床试验提供了支持。

Catalyst公司总裁兼首席执行官Nassim Usman博士说:“我们在EAHAD提出的临床前数据显示了控制自发性出血的有效性新闻稿

目前,Catalyst正在赞助一项关键的3期临床试验,名为CRIMSON-1 (NCT04489537)来测试MarzAA作为A或B型血友病患者有抑制剂的出血的按需治疗。

该试验招募了60名12岁及以上的参与者地点在格鲁吉亚第比利斯.为了符合资格,预期参与者必须有频繁出血的历史。

Catalyst还计划进行一项1/2期试验,以测试在a型血友病患者和正在接受预防性治疗的抑制剂中使用MarzAA治疗偶发性出血Hemlibra(emicizumab)。