在现实世界中,Kovaltry对A型血友病儿童安全有效

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Kovaltry,小儿血友病A.

Kovaltry(Octocog Alfa)作为儿童的预防性治疗是有效和安全的血友病A.这是一份欧洲真实世界的研究报告。

研究, ”欧洲中度或重度A型血友病儿童中Kovaltry(81-8973)的真实证据:一项巢式队列分析,“发表在里面孤儿院罕见疾病杂志

在血友病A中,编码凝血因子VIII(FVIII)的基因中的突变使患者在肌肉和关节中渗出。为防止出血并最小化关节损伤,建议使用FVIII的静脉注射(静脉)作为标准治疗。

Kovaltry,销售拜耳,是一项工程化的FVIII,已被批准用于欧洲,美国和加拿大的血友病A治疗儿童和成人。然而,根据研究人员,现实世界的证据缺乏治疗的儿童价值。

而许多FVII替代疗法18新利体育登录延长半衰期(EHL)产品- 意味着它们设计用于持续在身体中 - Kovaltry是标准的半衰期治疗。然而,临床数据表明,Kovaltry能够在血友病的人体中保持更长的是传统的FVIII药物。

现在,一支国际研究人员寻求描述Kovaltry在现实世界中血友病A的儿童的有效性。为此,他们使用于2017年12月至2018年4月之间获得的数据,从儿科棋子学习中,欧洲血友病的成本被众所周知:社会经济调查。

这项研究包括来自法国、德国、意大利、西班牙和英国五个欧洲国家的18岁以下患有中度或重度A型血友病的男孩。这些男孩接受了Kovaltry或EHL产品。

在这项研究的时候,欧洲批准了两种EHL产品:ELOCTA(eloctate.在美国)和Adynovi,被称为adynovate.在美国

在分析由拜耳消费者护理资助的情况下,患者分为三个年龄组:年龄小于5,6-11岁和12岁及以上。基于年化出血率(ABR)来测量功效 - 每年出血率 - 以及年度FVIII利用率。

接受Kovaltry的29个男孩中的大多数有严重的血友病(93.1%)。在开始时,22名患者(75.9%)持续预防(预防)治疗和靶标关节,具有复发性出血和炎症的关节,罕见(10.3%)。

Kovaltry患者的均值为2.66,随着年龄的增长率降低。具体而言,年龄较小的群体和12名男孩12岁及以上的利率为1.89。大约20%的患者没有出血。

反过来,在接受预防性Kovertry治疗的患者中,平均值为2.18。这些儿童平均每周收到2.45输注(中位数3)。

没有报告不良事件,也没有任何抑制剂的发展(中和抗体)。大多数患者遵守规定的治疗(86.2%)并满足或非常满意。

该团队进行了涉及82名患者 - 22例Kovertry和60患者的探索性分析。两组差异很大,在接受KOVOLTRY的男孩中,较严重的疾病(90.9与80%),并开始预防性治疗。EHL组中的患者更有可能具有复发性抑制剂(6.7%与0%),靶标关节(18.3%vs.1%)和受损的关节(21.7 vs.4.5%)。

在考虑了年龄、疾病严重程度和FVIII使用等因素后,研究人员没有发现两种治疗方法之间的ABR有显著差异。在所有年龄组中,接受Kovaltry治疗的患者ABR均较低,与EHL组相比,零出血患者的比例更高(27.3 vs. 10%)。所有男孩的治疗依从性都很高(超过80%),两组之间相似。

Kovaltry组中位FVIII利用率低于EHL组(74.84 vs. 88.83国际单位/kg),但差异无统计学意义。此外,周平均输注频率没有差异。

“指出非重要差异ABR和利用必须被谨慎的样本容量较低,由于罕见疾病,可用EHLs有限的研究中,用来限制只有患者年龄在12年以上Adynovi [Adynovate],和潜在的残余混杂因素。研究数据集中也没有关节受累的完整临床细节,如成像,”研究者写道。

然而,“这种分析表明,泛欧科群体中Kovaltry的有效性和安全性具有严重的血友病A,”他们结束了。