欧洲的CHMP建议批准Hemlibra治疗血友病A.

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Hemlibra欧盟

欧洲用于人类使用的药品委员会(CHMP)发出了支持批准的积极意见Hemlibra(emicizumab)用于出血集的常规预防血友病A.因子VIII抑制剂的患者。

Hemlibra是一种人源化单克隆抗体,其与活性因子IX和因子X结合以恢复缺失的活性因子VIII的功能,血友病患者需要有效凝结血液。这些患者中的近三分之一可以发育抑制剂以因子viii替代疗法,使它们更大的危及生命的出血或持续出血发作的关节损伤的风险。

Hemlibra是由日本共同开发的郑楚国药业,瑞士罗氏和罗氏子公司Genentech.

“许多人患有血友病的人发育抑制剂,这极大地影响了他们的治疗或预防流血的能力,并减少了他们的生活质量,”欧洲血友组织总裁的Ireland Brian O'Mahony在A中表示新闻稿。“已经超过20年了,我们上次患有血友病A与抑制剂的人的新药,因此对控制出血并降低了对生活质量的负面影响,有压迫需求。”18新利体育登录

CHMP - 根据其在两阶段3研究中评价的其他治疗相比,所有年龄组的28人欧盟 - 推荐的欧盟的机构 - 推荐的血缘线(Agent)疗效较高。18新利体育登录nct02622321)和避风港2(nct02795767)。

这些研究得出结论,随着每周一次,即可用途,皮下施用麻疹,患者可能会发现血友病A. HAVEN 1和2是包含两项额外第3阶段的临床开发计划的一部分(HAVEN 34)。

在避风港1血友病研究中,抑制剂12岁以上的患者,Hemlibra预防显示出统计学上显着的87%的处理渗出,而不是无预防。

避风港的临时结果2研究表明,87%的血友病儿童抑制剂比12个接受血管预防治疗的抑制剂经历过零治疗的渗流。

在避风港3中,研究人员在成人和青少年随着血友病A没有抑制剂每周或每两周接受一次血红音的抑制剂,患有一段时间的治疗流血的数量。在避风港4中,结果表明,在每四周一次接受Hemlibra预防的同一群体中出血的临床上有意义的控制。

“这种积极的CHMP意见是对罗氏血液博士桑德拉角博士桑德拉角博士博士说,这一阳性CHMP意见是一项重要的一步。“Hemlibra已被证明与目前可用的药物相比,有效地减少了出血的频率,并且通过皮肤注射一次每周给药,它也可能大大降低治疗给药负担,特别是对于患有抑制剂的血液嗜血症A的幼儿他们的家人。”

来自这些研究的数据也导致2017年11月常规预防常规的Hemlibra批准由美国食品和药物管理局预防或减少血友病患者的血友病患者出血发作的频率。

最近,联合王国的药物和卫生监管机构发布在其早期访问计划下的积极意见对于血缘线,基于来自第3阶段临床计划的数据。